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Projet de recherche clinique de Phase II chez des patients avec Neurofibromatose de type 1 et neurofibrome plexiforme en progression

Invitation à participer à ce projet de recherche clinique et fondamental

Le CHU Sainte-Justine a mis sur pieds une équipe multidisciplinaire de chercheurs cliniciens et fondamentaux pour évaluer un nouveau traitement pour les enfants et adolescents avec NF1 présentant un ou plusieurs neurofibromes plexiformes en progression. 

Nature du projet

Actuellement, autre que la chirurgie, il n'existe aucun traitement médical standard pour les neurofibromes plexiformes secondaires à une neurofibromatose de type I.

L’objectif de l’étude est d’évaluer si la prise quotidienne d’un médicament, l’imatinib mésylate, peut permettre de limiter ou d’arrêter la progression de ce type de tumeur.

L’imatinib mésylate est un médicament utilisé avec succès pour le traitement de patients avec différents types de leucémies et cancers. L’imatinib est dans la classe des thérapies ciblées et son action thérapeutique est associée à sa liaison à des récepteurs cellulaires impliqués dans la prolifération des tissus. L’imatinib a été démontré comme pouvant se lier à un récepteur cellulaire impliqué dans la croissance des neurofibromes plexiformes (le recepteur c-KIT).

Cette étude de Phase II veut recruter 25 patients évaluables avec NF1 et NP en progression.  La durée totale de l’étude pour chaque patient évaluable est d’une année ou moins selon la réponse au traitement. Le médicament (disponible commercialement) sera donner gratuitement à tous les participants et ce pour la durée de l’étude.

Le projet comporte une visite avant de débuter l’étude pour discuter du protocole et obtenir  le consentement à la participation. Par la suite, si des examens supplémentaires sont nécessaires, ils seront fait lors de la même visite ou lors d’une visite subséquente et ce avant le début de la prise de médicament. Des examens réguliers du point de vue formule sanguine seront effectués (en général aux mois ou 2 mois) et des examens radiologiques pour évaluation de la réponse au traitement aux trois mois pour 1 an. Ces visites se feront à la clinique d’oncologie du CHU Sainte-Justine pour la durée totale de l’étude.

Critères d’inclusion

  • Âgés entre 2 et 21 ans
  • Être porteur d’une neurofibromatose de type I et présenter un ou des neurofibromes plexiformes inopérables ou qui progressent  ou qui limitent certaines des fonctions vitales ou un tort irréparable au patient (exemple : apparence physique)

Inconvénients et risques

Il peut y avoir des risques associés à prendre part à cette étude. Ceux-ci seront discutés avec vous en détails si vous êtes intéressé à participer.

Avantages et bénéfices

La participation à cette étude pourrait permettre un ralentissement ou un arrêt de la progression du ou des neurofibromes plexiformes en progression. Aucun de ces avantages n'est garanti. La participation à cette étude sous la surveillance étroite de l'équipe de recherche pourrait permettre le développement d’un traitement médical pouvant possiblement stopper la progression des pathologies associées à la neurofibromatose de type I.

Compensation financière

Aucune compensation n’est prévue pour votre participation

Renseignements supplémentaires

Si vous êtes intéressés à participer à cette étude ou si vous désirez de plus amples informations, veuillez communiquer avec :

Membres de l’équipe de recherche au CHU Sainte-Justine

Objectifs Cliniques

  • Hematologie
    Dr Jean-Marie Leclerc, Dre Monia Marzouki
  • Neurologie
    Dr Albert Larbrisseau, Dr Sébastien Perreault, Dr Claude Mercier
  • Radiologie
    Dr Ramy El-Jalbout
  • Pathologie
    Dr Rose Chami

Objectifs des études Biologiques et banque de tissues

  • Zoulfia Allakhverdie, PhD
  • Alain Moreau, PhD
  • Dr Michel Duval
  • Daniel Sinnett, PhD

Objectifs des études au FDG Petscan

  • Médecine nucléaire: Dr Sophie Turpin, Dr Raymond Lambert

Études Pharmacologiques

  • Yves Théoret, PhD
  • Pharmacien: Lyne Pedneault

Coordonatrice de recherche

  • Dominique Lafrenière, BScN

Infirmière pivot

  • Émilie Allard-Villeneuve, BScN

Réglementaire

  • Simon Alexander, Proficio Inc.

Accès à l’imatinib

  • Pharmascience Canada Inc.
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Mise à jour le 5 novembre 2014
Créée le 8 juillet 2014
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