Des médicaments déjà sur le marché pourraient-ils être efficaces pour traiter le neuroblastome, un des cancers pédiatriques les plus fréquents? Dans une nouvelle étude publiée dans la revue Scientific Reports, une équipe du CHU Sainte-Justine et de l’Université de Montréal dirigée par le chercheur Noël Raynal obtient des résultats préliminaires encourageants pour le disulfirame. Ce médicament, utilisé depuis 70 ans pour traiter l’alcoolisme chronique et ayant des propriétés anticancéreuses reconnues, offre un nouvel espoir de traitement contre le neuroblastome à haut risque, un type de tumeur responsable de 10% des décès par cancer chez les enfants.

Agir sur les gènes pour réduire la prolifération des cellules cancéreuses

Les tests réalisés en laboratoire sur des cellules de neuroblastome de patientes et patients ont démontré que le disulfirame réduit leur prolifération en agissant sur l’acétylation des histones, un processus au niveau du noyau cellulaire qui joue un rôle majeur dans l’expression des gènes. En effet, le disulfirame atténue l’expression des gènes favorables au cancer (ou oncogènes) dans les cellules de neuroblastome, réduisant ainsi leur capacité à se multiplier. Le médicament semble particulièrement efficace pour ce type de cancer et ce, même à des doses relativement faibles.

Or, le disulfirame est actuellement disponible sous forme de capsule, ce qui rend son utilisation difficile en milieu pédiatrique. Le chercheur et son équipe ont ainsi mis au point une forme liquide du médicament, afin de pouvoir l’administrer à de jeunes enfants, qui s’est révélée aussi efficace et sécuritaire.

« Notre étude a démontré que le disulfirame pourrait jouer un rôle clé dans le traitement du neuroblastome à haut risque, se réjouit Noël Raynal, également professeur à l’Université de Montréal. Il s’agirait donc d’un médicament efficace, sécuritaire et à faible coût. »

La réutilisation de médicaments : une avenue prometteuse

En dépit des traitements actuels, les enfants atteints de neuroblastome ont trop souvent un pronostic sombre : la moitié des enfants atteints en meurent et, chez les personnes survivantes, la moitié souffriront de lourdes séquelles à long terme. Pour améliorer le taux de survie et la qualité de vie de ces enfants, il est crucial de mettre au point de nouvelles interventions thérapeutiques sécuritaires et efficaces.

La réutilisation de médicaments déjà approuvés pour d’autres conditions est une avenue intéressante. « De plus en plus, on se tourne vers la réutilisation de médicaments déjà sur le marché », explique le chercheur. « Il y a plusieurs avantages : le processus menant aux essais cliniques est beaucoup plus rapide, et le médicament est reconnu comme sécuritaire, ce qui est particulièrement important quand on traite des enfants gravement malades. »

Le chercheur entend poursuivre l’évaluation de ce médicament avec des modèles de plus en plus sophistiqués et représentatifs des petites patientes et patients atteints de neuroblastome.