À l’occasion de la Journée internationale du cancer de l'enfant, le Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine est fier d’annoncer le lancement d’un essai clinique randomisé visant à démontrer l'efficacité d'un traitement combiné pour les enfants atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). Mené par le Dr Thai Hoa Tran, hématologue-oncologue pédiatrique et clinicien-chercheur au CHU Sainte-Justine, dans le cadre du Children’s Oncology Group (COG), l'essai de phase 3 investiguera une nouvelle combinaison d’immunothérapie avec thérapie ciblée et chimiothérapie pour la LAL à chromosome Philadelphie ou Philadelphie-like. Il sera amorcé en avril 2024 aux États-Unis, puis au Canada, en Australie, en Nouvelle-Zélande et dans 17 pays d’Europe. 

Un traitement ciblé : plus efficace et moins toxique

La LAL est le cancer le plus fréquent chez les enfants. Les nouvelles avancées en génomique ont permis de découvrir de nouveaux sous-types de LAL, notamment celui impliquant le chromosome Philadelphie (LAL Phi+) et un autre sous-type très similaire que l’on désigne sous le nom de « Philadelphie-like » (LAL Phi-like), découvert en 2009. Il s’agit de formes rares de leucémie, constituant 5 à 10 % des cas de LAL pédiatrique, mais souvent très agressives.

Comme l’explique le Dr Tran : « les cellules de ces types de leucémie sont souvent plus résistantes à la chimiothérapie conventionnelle; les rechutes surviennent plus fréquemment et plus tôt. On les traitait auparavant avec les régimes de chimiothérapie les plus intensifs, souvent avec une greffe de moelle osseuse. Or, ces traitements agressifs sont associés à de nombreux effets secondaires indésirables à court et à long termes. »

Ce nouvel essai clinique du Dr Tran propose d’incorporer l’immunothérapie (blinatumomab) en combinaison avec la thérapie ciblée (dasatinib) afin de remplacer certains blocs de chimiothérapie plus toxiques. Cette nouvelle formule vise à réduire les effets secondaires liés à la chimiothérapie traditionnelle, tout en conservant des taux de rémission durables avec l’introduction de l’immunothérapie et de la thérapie ciblée plus tôt dans le traitement. Cette approche, déjà démontrée efficace chez les adultes, a pour but de réduire le taux de rechute, de diminuer les toxicités du traitement et d’améliorer la qualité de vie des enfants atteints.

Collaboration internationale – un nouveau paradigme pour les leucémies rares

Après plus de cinq ans de travail acharné, cet essai clinique mené par le Dr Tran et financé par l’Institut National de Cancer aux États-Unis est le fruit d’une collaboration internationale entre les trois plus grands consortiums d’oncologie pédiatrique au monde. « Les collaborations internationales sont désormais essentielles pour améliorer le traitement des maladies " orphelines ". Elles permettent de recruter assez de patients dans un délai raisonnable au sein d’une étude randomisée qui déterminera le nouveau standard de traitement pour ces types rares de LAL dont le pronostic demeure sous-optimal! » Cette étude impliquera 680 patients sur quatre ans et sera disponible dans plus de 20 pays à travers le monde, dont environ 200 institutions en Amérique du Nord et plus de 150 centres en Europe.

Ensemble, ces efforts collaboratifs permettent d’avoir un accès plus rapide aux traitements novateurs et d’entrevoir un meilleur avenir pour les enfants atteints de leucémie et leur famille.

Sur la photo, de gauche à droite : Mélanie Sagniez, Marieke Rozendaal, Dr Thai Hoa Tran et Louise Laramée © CHU Sainte-Justine (Véronique Lavoie)