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mardi 2 septembre 2025
Communiqué de presse

Dystrophie de Duchenne : une avancée pour les enfants atteints d’une maladie rare, souvent diagnostiquée chez les garçons

À l’approche de la Journée de sensibilisation à la dystrophie musculaire de Duchenne (7 septembre), une étude récente met en évidence le rôle potentiel des lipides bioactifs — longtemps négligés — dans la régénération musculaire, ouvrant de nouvelles avenues pour mieux comprendre cette maladie.

Cette découverte est particulièrement porteuse d’espoir pour les jeunes garçons, plus souvent touchés par cette maladie génétique rare. Chaque année, des centaines d’enfants reçoivent ce diagnostic qui transforme leur quotidien et celui de leur famille.

Une piste prometteuse

L’étude, publiée dans Nature Communications, avait fait l’objet d’un premier communiqué en juin dernier, soulignant l’importance des lipides bioactifs dans la régénération musculaire. Elle a été menée menée par Paul Fabre, doctorant sous la supervision de Nicolas Dumont, chercheur au Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte‑Justine, professeur à l’Université de Montréal et titulaire de la Chaire de recherche du Canada sur les cellules souches et les maladies neuromusculaires. En ciblant une enzyme clé (ALOX15), ils ont réussi à moduler le potentiel régénératif des cellules souches musculaires.

Un traitement à base de Protectine D1, un lipide bioactif, a également montré des effets positifs sur la fonction musculaire dans un modèle préclinique de dystrophie de Duchenne, ouvrant la voie à des thérapies plus efficaces et moins invasives.

« Cette découverte pourrait transformer le traitement des maladies musculaires dégénératives en offrant des approches thérapeutiques plus ciblées et mieux tolérées », souligne Nicolas Dumont.

Des perspectives concrètes pour les enfants atteints

Pour Paul Fabre : « Les lipides bioactifs offrent une nouvelle voie thérapeutique, complémentaire aux traitements actuels, souvent lourds en effets secondaires. C’est une avancée qui pourrait véritablement changer la donne pour les enfants atteints de Duchenne. »

Cette découverte ouvre des perspectives inédites pour le développement de traitements ciblés, plus efficaces et mieux tolérés, dans un domaine où les options demeurent limitées — et où l’urgence est bien réelle pour les jeunes et leurs familles.

Que sont les lipides bioactifs?

Ce sont des graisses qui, en plus de stocker de l’énergie, jouent un rôle actif dans le corps. Ils peuvent se lier à des récepteurs sur les cellules et déclencher des réactions importantes, comme réduire l’inflammation ou aider à réparer les tissus. Ce sont donc des messagers chimiques qui influencent directement le fonctionnement des cellules.

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Source
CHU Sainte-Justine
Renseignements

Personne-ressource auprès des médias : 

Justine Mondoux-Turcotte
Conseillère - Relations médias
CHU Sainte-Justine
514-213-4488
Relations.medias.hsj@ssss.gouv.qc.ca

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Mise à jour le 2 septembre 2025
Créée le 28 août 2025
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