MONTRÉAL, le 19 juin 2025 – Un nouveau projet de recherche collaborative dirigé par le Dr Massimiliano Paganelli, hépatologue pédiatre au CHU Sainte-Justine, chercheur au Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine et professeur agrégé de clinique à l’Université de Montréal, a obtenu un important financement du CQDM et du Réseau de cellules souches. Ce projet vise à évaluer le potentiel d’un tissu hépatique encapsulé, initialement développé au CHU Sainte-Justine par le Dr Paganelli et la Dre Claudia Raggi, pour traiter les troubles du cycle de l’urée chez les enfants. Ce projet de recherche et développement, d’une valeur totale de 727 507$, est rendu possible grâce à une contribution de 261 718$ du gouvernement du Québec, via le CQDM, de 200 000$ du Réseau de cellules souches, en plus d’une contribution de 250 000$ de Morphocell Technologies. 

Les enfants atteints de troubles du cycle de l’urée sont exposés à des crises métaboliques aiguës pouvant entraîner des lésions cérébrales irréversibles, et même la mort. Les traitements actuels sont limités, et la greffe de foie, seule option curative, arrive souvent trop tard. Le projet vise à combler cette lacune grâce à un tissu bioartificiel dérivé de cellules souches, capable de mimer les fonctions hépatiques sans recours à l’immunosuppression, une technologie déjà validée en modèles précliniques d’insuffisance hépatique. Ce nouveau projet permettra d’en explorer le potentiel dans des contextes cliniques critiques différents, soient ceux des troubles du cycle de l’urée. 

Le projet se déroulera au CHU Sainte-Justine en collaboration avec le Dr Julien Baruteau, chercheur au University College London Great Ormond Street Institute of Child Health et consultant en médecine métabolique au Great Ormond Street Hospital for Children. Expert mondialement reconnu en troubles du cycle de l’urée, le Dr Baruteau mettra à profit son expertise en modélisation avancée de la maladie et en recherche translationnelle, contribuant ainsi à décupler la robustesse scientifique du projet.  

Cette thérapie innovante pourrait représenter une avancée majeure en médecine régénérative pédiatrique, offrant un nouvel espoir aux enfants touchés par ces maladies graves, en leur donnant une chance réelle de survivre et d’accéder à des thérapies curatives en toute sécurité. 

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