MONTRÉAL, le 18 novembre 2025 – Un essai clinique international, nommé ApproaCH, dévoile l’efficacité prometteuse d’un nouveau médicament pour stimuler la croissance chez les enfants atteints d’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme. Menée auprès de 84 enfants, l’étude a démontré que le navepegritide augmentait la croissance en moyenne de 30% sur un an, soit environ 1,5 cm de plus.

L’achondroplasie ne se limite pas à une petite taille : elle s’accompagne souvent de malformations osseuses, comme une croissance disproportionnée des membres et un mauvais alignement des articulations. Ces anomalies peuvent entraîner des douleurs, limiter la mobilité et nuire à l’autonomie et à la qualité de vie. Le traitement actuellement disponible nécessite des injections quotidiennes et n’a pas encore démontré d’améliorations significatives au-delà de la croissance.

Tout comme le traitement disponible, le navepegritide est basé sur une version modifiée d’une molécule naturellement présente dans le corps — le peptide natriurétique de type C — qui stimule la croissance osseuse. Mais ses effets vont plus loin. « En plus d’améliorer la croissance, notre étude montre que le traitement contribue à rééquilibrer les proportions des membres et à réduire la courbure des jambes, ce qui favorise ainsi une meilleure mobilité et une plus grande autonomie à long terme », explique le Dr Philippe Campeau, médecin généticien au CHU Sainte-Justine, professeur titulaire de clinique à l’Université de Montréal et co-chercheur principal de l’étude. Ces bénéfices sur la qualité de vie ont été mesurés à l’aide d’un questionnaire évaluant le fonctionnement quotidien des enfants. « Pris tout au long de la croissance, on peut penser que ce médicament pourrait permettre à un enfant de gagner jusqu’à un demi-mètre supplémentaire », ajoute le chercheur.

Des horizons thérapeutiques prometteurs et élargis

Les résultats obtenus avec le navepegritide ouvrent la voie à des traitements pour d’autres maladies liées à la croissance osseuse. Au CHU Sainte-Justine, un essai clinique évalue actuellement son efficacité pour améliorer la croissance chez les enfants atteints d’hypochondroplasie, une forme moins sévère que l’achondroplasie. D’autres essais explorent des approches similaires pour les syndromes de Turner, de Noonan et du gène SHOX, en plus de nouvelles études pour l’achondroplasie. « Ces maladies touchent toutes la même voie de signalisation cellulaire – celle des MAP kinases. Nous sommes donc optimistes quant à l’impact de ces traitements sur la croissance et la qualité de vie des enfants », souligne le Dr Campeau, qui dirige ces recherches en collaboration avec les Dres Nathalie Alos, Mélissa Fiscaletti, Coralie LeBlicq et Éliane Beauregard-Lacroix.