Peut-on traiter certains cancers du cerveau chez les très jeunes enfants sans recourir à la radiothérapie ? C’est la question au cœur de l’essai clinique pancanadien DECRYPT-BABYBRAIN, mené dans le cadre d’une vaste collaboration nationale réunissant le CHU Sainte-Justine et plusieurs hôpitaux pédiatriques de référence à Vancouver, Calgary, London et Toronto. Cette étude& vise à déterminer si certaines tumeurs cérébrales - issues de cellules très immatures du cerveau chez les enfants de moins de trois ans et communément appelées cancers embryonnaires du cerveau - peuvent être traitées efficacement sans radiothérapie.
Chez les tout-petits, les cancers embryonnaires du cerveau comptent parmi les tumeurs les plus agressives du système nerveux central. Bien que la radiothérapie fasse partie des traitements standards, elle demeure associée à des risques importants pour le neurodéveloppement, à un âge où le cerveau est en pleine maturation. C’est dans ce contexte clinique exigeant que nos équipes se sont rapidement mobilisées pour que le CHU Sainte-Justine soit parmi les premiers centres à entamer le recrutement. « Le fait d’avoir pu ouvrir rapidement l’étude et recruter des enfants reflète la préparation exceptionnelle de nos équipes et l’importance que nous accordons à un accès rapide aux études cliniques pancanadiennes pour les familles que nous accompagnons », souligne le Dr Sébastien Perreault, clinicien-chercheur et investigateur principal de l’étude au CHU Sainte-Justine.
L’URCHOI : un levier clé pour accélérer le recrutement
Deux enfants suivis au Centre de cancérologie Charles-Bruneau du CHU Sainte-Justine ont déjà été recrutés à Montréal, témoignant de la préparation et de l’engagement des équipes cliniques et de recherche. La rapidité avec laquelle le CHU Sainte-Justine a pu ouvrir l’essai DECRYPT-BABYBRAIN repose en partie sur l’expertise de l’Unité de recherche clinique en hématologie, oncologie et immunologie (URCHOI). Forte de plus de 100 essais cliniques actifs et d’une participation soutenue aux grands réseaux nationaux et internationaux en oncologie pédiatrique, l’URCHOI a permis de mettre rapidement à la disposition du Dr Sébastien Perreault les infrastructures, les processus et les équipes nécessaires au déploiement rigoureux de ce protocole complexe.
Le liquide céphalo-rachidien au cœur de l’innovation clinique
Habituellement, le suivi des tumeurs cérébrales repose principalement sur l’imagerie par résonance magnétique (IRM), combinée à des ponctions lombaires répétées afin d’analyser le liquide céphalo-rachidien (LCR). Ces ponctions demeurent des procédures invasives, souvent douloureuses pour l’enfant et exigeantes pour les familles. Dans le cadre de ce protocole, les équipes suivront l’évolution tumorale avec grande précision grâce à l’implantation d’un réservoir d’Ommaya. Il s'agit d'un petit dispositif implanté dans le cuir chevelu donnant accès aux ventricules cérébraux, là où circule le LCR, permettant par la même occasion une prise en charge plus douce pour l’enfant et sa famille.
Si l’approche thérapeutique évaluée repose sur le protocole SKSOC (SickKids Standard of Care), déjà utilisé en pratique clinique, l’étude en propose aujourd’hui une évaluation structurée à l’échelle pancanadienne. L’un des aspects les plus novateurs de cette étude tient à l’intégration systématique du liquide céphalo-rachidien, utilisé à la fois pour administrer la chimiothérapie et pour suivre l’évolution de la maladie. À l’image de son acronyme, DECRYPT-BABYBRAIN mise sur la capacité du LCR à livrer des informations ciblées sur l’état tumoral. L’analyse répétée du LCR, incluant l’ADN tumoral circulant, permet de documenter la réponse thérapeutique de manière plus dynamique et d’ajuster la prise en charge en fonction des signaux biologiques observés chez chaque enfant, parfois avant même qu’un changement ne soit perceptible à l’imagerie.
« En mesurant l’ADN tumoral, nous avons accès à un suivi plus personnalisé à chaque enfant et à chaque tumeur. Cette démarche vise à documenter plus précisément l’évolution de la maladie et pourrait, à terme, soutenir une adaptation plus fine de la prise en charge», explique le Dr Sébastien Perreault.
Une collaboration pancanadienne structurée
En alignant les pratiques et en structurant le partage d’expertises, l’étude contribue à accélérer la prise en charge de tumeurs particulièrement agressives et à jeter les bases de futures approches de médecine de précision à l’échelle canadienne. Cet essai clinique représente une étape déterminante dans la mobilisation d'un réseau d’expertises à l’échelle nationale et en soins cliniques du cancer pédiatrique du cerveau, en instaurant un dialogue en temps réel entre les équipes impliquées à travers le pays. Ces échanges en temps réel entre pairs nous permettent d’harmoniser nos pratiques et de partager nos observations. Chaque enfant bénéficie ainsi d’un regard collectif, ce qui renforce la qualité et la cohérence des décisions cliniques prises dans le cadre de l’étude », précise le Dr Sébastien Perreault.
À ce jour, cinq enfants de moins de trois ans ont été recrutés à l’échelle du pays. Cela illustre notre capacité à mobiliser nos expertises à l’échelle nationale pour développer une médecine toujours plus personnalisée et au service de la santé des mères et des enfants.
À propos de l’essai clinique DECRYPT-BABYBRAIN
DECRYPT-BABYBRAIN (Defeating Embryonal Cancer in Young People Together) est un essai clinique pancanadien co-dirigé par la Dre Annie Huang (SickKids, Toronto) et la Dre Sylvia Cheng (BC Children’s Hospital, Vancouver), avec la Dre Lucie Lafay-Cousin (Alberta Children’s Hospital, Calgary) à titre de vice-responsable. L’essai est parrainé par le C17 Council et bénéficie d’un soutien pancanadien, notamment par l’entremise du réseau ACCESS, ainsi que d’une coalition d’organismes philanthropiques engagés dans l’avancement de la recherche sur les tumeurs cérébrales pédiatriques rares.