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Centre de recherche
vendredi 13 novembre 2015

Combattre les maladies du foie chez les enfants

Un prix Gilead Sciences 2015 à Massimiliano Paganelli

MONTRÉAL, le 13 novembre 2015 – Les enfants nés avec une maladie métabolique du foie ont une santé hypothéquée et risquent même la mort, car ce type de maladie est rarement curable. Le Dr Massimiliano Paganelli, chercheur clinicien au CHU Sainte-Justine et professeur adjoint de clinique au Département de pédiatrie de l’Université de Montréal, à laquelle le centre mère-enfant est affilié, a reçu une aide substantielle pour mettre au point une thérapie cellulaire qui puisse guérir ces maladies. En effet, il est lauréat du prix Gilead Sciences 2015 International Research Scholars Program in Liver Disease Award – The Americas. C’est d’ailleurs la première fois que ce prestigieux prix et la bourse majeure de deux ans dont il est doté sont octroyés au membre d’une institution non-Américaine.

Les erreurs innées du métabolisme du foie sont causées par une seule et unique mutation génétique qui entraîne de nombreuses complications graves, voire mortelles, autant dans le foie qu’à l’extérieur de celui-ci. «Souvent, les gens vivant avec la tyrosinémie, la maladie sur laquelle mon équipe et moi travaillerons, ont très peu de qualité de vie», souligne le Dr Paganelli. «Mon étude cherche à évaluer la possibilité de traiter ces patients par thérapie cellulaire autologue, qui consiste essentiellement à leur transplanter leur propres cellules du foie, rendues saines par la correction de la mutation génétique.» Ce type de thérapie pourrait guérir le patient sans recours à une greffe de foie, laquelle est souvent synonyme de complications à long terme, de traitements à vie et de diète stricte. S’ils ne sont pas traités, 80% des bébés aux prises avec une maladie comme la tyrosinémie décèdent avant l’âge de deux ans.

Plus précisément, le projet du Dr Paganelli a pour objectif de produire des cellules souches à partir du sang du patient. La mutation causant la maladie est corrigée dans les cellules souches par modification du génome. Les cellules modifiées servent ensuite à produire des cellules du foie saines, lesquelles seront transplantées chez le patient pour le guérir. «Le patient reçoit ses propres cellules, ce qui explique que son corps ne les rejette pas. Ça enraye pour lui la nécessité de suivre un traitement immunosuppresseur durant toute sa vie», explique le Dr Paganelli. Pour commencer, l’équipe de recherche testera la technique sur des modèles murins. Une fois la sûreté et l’efficacité éprouvées, la technique sera testée en clinique. Elle sera alors susceptible de servir à traiter plusieurs autres maladies du foie. Des résultats positifs pourraient complètement transformer la vie des enfants et des adultes ayant des erreurs innées du métabolisme du foie.

Gilead Sciences a pour mission d'améliorer les soins aux patients souffrant de maladies mortelles partout dans le monde. Grâce à son programme de bourses, la société soutient la recherche scientifique innovante pour faire avancer les connaissances dans le domaine des maladies du foie.

À propos du Centre de recherche du CHU Sainte-Justine

Le Centre de recherche du CHU Sainte-Justine est un établissement phare en recherche mère-enfant affilié à l’Université de Montréal. Axé sur la découverte de moyens de prévention innovants, de traitements moins intrusifs et plus rapides et d’avenues prometteuses de médecine personnalisée, il réunit plus de 200 chercheurs, dont plus de 90 chercheurs cliniciens, ainsi que 360 étudiants de cycles supérieurs et postdoctorants. Le centre est partie intégrante du Centre hospitalier universitaire Sainte-Justine, le plus grand centre mère-enfant au Canada et le deuxième centre pédiatrique en importance en Amérique du Nord. Détails au recherche.chusj.org

Source
CHU Sainte-Justine
Renseignements

Communications, Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
communications@recherche-ste-justine.qc.ca

Personnes nommées dans le texte
À propos du chercheur

Le Dr Massimiliano Paganelli  est gastroentérologue-hépatologue pédiatre au CHU Sainte-Justine, chercheur au Centre de recherche du CHU Sainte-Justine et professeur adjoint de clinique au Département de pédiatrie de l’Université de Montréal.

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Mise à jour le 13 novembre 2015
Créée le 13 novembre 2015
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