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mercredi 12 septembre 2018

L’hormone de croissance humaine recombinante est-elle efficace et sécuritaire?

L’étude prospective d’une cohorte de 850 patients canadiens atteints d'un déficit en hormone de croissance confirme l’innocuité du traitement

MONTRÉAL, le 12 septembre 2018 – L'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) est approuvée depuis 1987 au Canada pour traiter une carence en hormone de croissance, qu'elle soit observée dès la naissance ou acquise. Il s’agit de la recommandation médicale principale dans le monde entier. Le traitement par rhGH est également approuvé dans de nombreux pays pour traiter d’autres conditions pédiatriques, notamment le syndrome de Turner, le syndrome de Prader – Willi, l’insuffisance rénale chronique, le retard de croissance par déficit du gène SHOX, le syndrome de Noonan, la petite taille idiopathique, ainsi que pour les enfants nés petits pour l’âge gestationnel.

L’étude internationale d'observation GeNeSIS sur plus de 23 000 patients traités par rhGH permet d’examiner l’efficacité et la sécurité du traitement et ses effets à long terme potentiels dans des contextes dits «réels», par opposition aux essais cliniques restrictifs. Pour les modes d’administration et les dosages approuvés, le traitement est généralement considéré comme sûr, mais qu’en est-il au Canada? Bien que cette étude et d’autres études de surveillance internationale fournissent des informations générales rassurantes, les différences dans les modes d’administration et de dosages, l’âge choisi pour initier le traitement, les sources de financement du traitement et les caractéristiques des patients peuvent influer les données spécifiques à chaque pays.

Une sous-étude de GeNeSIS publiée dans le journal CMAJ Open rapporte les résultats de croissance et les effets indésirables observés chez 850 enfants canadiens traités par rhGH entre 1999 et 2015, dont un grand nombre est suivi au CHU Sainte-Justine. L’étude compare également les résultats obtenus avec ceux des États-Unis et de la population mondiale, en utilisant les données de la grande base de données GeNeSIS. Sur les 850 patients, 61,9 % présentaient une déficience en hormone de croissance principalement due à des tumeurs intracrâniennes ou à des conditions congénitales. Un autre 18,4 % était atteint du syndrome de Turner et 30 % possédaient diverses causes pour expliquer leur petite taille. La cohorte canadienne incluait très peu de patients dont la nature de leur petite taille était inexpliquée ou familiale (appelée « petite taille idiopathique »), contrairement aux études américaines où un grand nombre de ces enfants de petite taille, sans condition médicale, ont été traités. Ceci reflète la position canadienne comme quoi la petite taille n’est pas une maladie en soi, ainsi que le fait que contrairement à la déficience en hormone de croissance, les provinces canadiennes ne subventionnent pas le traitement pour la petite taille idiopathique.

Environ 80 % des patients canadiens atteints d’un déficit en hormone de croissance se sont rapprochés ou ont atteint une taille adulte normale malgré l’utilisation d’une dose de rhGH inférieure à celle utilisée chez la population mondiale de GeNeSIS. Pour les patients atteints du syndrome de Turner, ce chiffre s’abaissait à 46 %. Les 11 décès signalés reflétaient généralement de graves causes congénitales sous-jacentes. Les effets néfastes liés à la prise de rhGH étaient principalement des événements isolés et rares. Les centres canadiens tendent à utiliser des doses de rhGH plus faibles, mais ont rapporté plus d'événements indésirables que leurs homologues américains ou européens, ce qui porte à croire qu’il existe une meilleure surveillance au sein de notre système de santé. «Notre étude soutient que le traitement par rhGH présente un bon profil d’innocuité, et suggère qu’il est primordial d'aider les enfants avec un problème de croissance à atteindre une taille adulte normale», conclut la Dre Cheri Deal, première auteure de l’étude.

À propos de l’étude

L’article intitulé « Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study » a été publié dans le journal CMAJ Open en septembre 2018. La première auteure est Cheri Deal, PhD, MD. Dre Deal est chercheure et Chef du Service d'endocrinologie et diabète au CHU Sainte-Justine depuis 1992. Elle est également professeure titulaire au Département de pédiatrie de l'Université de Montréal et membre associée de la Faculté de médecine de l'Université McGill. Au niveau administratif, elle a été présidente du Groupe des endocrinologues pédiatriques du Canada (GPEC) de 1999 à 2001, présidente de la Société canadienne d'endocrinologie et métabolisme (SCEM) de 2009 à 2011, ainsi que membre et secrétaire du Conseil d'administration du Fonds de recherche du Québec - Santé (FRQS) de 1999 à 2006.

Ce programme d’études internationales sur la génétique et la neuroendocrinologie des personnes de petite taille a été soutenu par Eli Lilly and Company.

Auteurs : Cheri Deal, PhD, MD, Susan Kirsch, MD, Jean-Pierre Chanoine, MD, PhD, Sarah Lawrence, MD, Elizabeth Cummings, MD, Elizabeth T. Rosolowsky, MD, MPH, Seth D. Marks, MD, MSc, Nan Jia, PhD, et Christopher J. Child, PhD.

 

À propos du Centre de recherche du CHU Sainte-Justine

Le Centre de recherche du CHU Sainte-Justine est un établissement phare en recherche mère-enfant affilié à l’Université de Montréal. Axé sur la découverte de moyens de prévention innovants, de traitements moins intrusifs et plus rapides et d’avenues prometteuses de médecine personnalisée, il réunit plus de 200 chercheurs, dont plus de 90 chercheurs cliniciens, ainsi que 450 étudiants de cycles supérieurs et postdoctorants. Le centre est partie intégrante du Centre hospitalier universitaire Sainte-Justine, le plus grand centre mère-enfant au Canada et le deuxième centre pédiatrique en importance en Amérique du Nord. Détails au recherche.chusj.org

Source
CHU Sainte-Justine
Renseignements

Maude Hoffmann
Communications, Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
communications@recherche-ste-justine.qc.ca

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Mise à jour le 12 septembre 2018
Créée le 12 septembre 2018
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