MONTRÉAL, le 3 mars 2021 – Le Programme de recherche sur la thérapie cellulaire et sur les modifications génétiques des cellules et des tissus pour le traitement des maladies rares et des cancers pédiatriques, dirigé par le Dr Elie Haddad au CHU Sainte-Justine, obtient un financement de 6,8 millions de dollars dans le cadre du concours 2020 du Fonds d’innovations de la Fondation canadienne pour l’innovation (FCI).

Ce financement vient confirmer le leadership mondial des chercheurs au CHU Sainte-Justine dans le domaine des thérapies génique, cellulaire et tissulaire

Maladies rares

Il existe plus de 7 000 maladies rares, dont la plupart sont des maladies génétiques ou des cancers, y compris tous les cancers de l’enfant. Malgré le fait que pour plus de 50 % de ces conditions, le mécanisme causal soit maintenant connu, seuls environ 200 traitements ont été approuvés, ce qui fait des maladies rares un lourd fardeau pour les soins de santé et la société en général.

En raison de leur grande diversité et de leur rareté individuelle, nombre de ces maladies ne disposent pas de traitement efficace.

Les thérapies basées sur la modification et l'ingénierie des cellules, des gènes et des tissus sont actuellement les principaux moteurs de l'innovation dans le traitement des maladies génétiques et les thérapies du cancer.

«Les premiers résultats de ces nouvelles thérapies sont porteurs d’espoir, mais leur efficacité, leur faisabilité et leur innocuité doivent être améliorées avant qu’elles soient utilisées en clinique», indique le Dr Elie Haddad, clinicien-chercheur en immunologie au CHU Sainte-Justine et professeur à l’Université de Montréal.

Plateforme de recherche translationnelle :

Programme innovant en génie génétique, cellulaire et tissulaire pour le traitement des maladies monogéniques pédiatriques et des cancers

Fort de son expertise en clinique et en recherche, le CHU Sainte-Justine fait figure de proue pour répondre aux défis que posent la conception et l’amélioration de stratégies thérapeutiques novatrices.

«Notre objectif est de créer une plateforme de recherche translationnelle pour accélérer considérablement le développement de traitements innovants, depuis les nouvelles découvertes jusqu'à la clinique», explique le professeur Alexey V. Pshezhetsky, co-leader du projet, chercheur au CHU Sainte-Justine, professeur à l’Université de Montréal et chef de file du programme de thérapie génique et de cellules souches.

Pour atteindre cet objectif, l’équipe s'appuie sur des technologies à l’avant-garde en biologie cellulaire et moléculaire. Le déploiement de nouvelles infrastructures, rendu possible grâce au soutien de la FCI, permettra d’augmenter les performances et de réaliser des percées en ce qui concerne le développement de nouveaux traitements.

«Le programme est susceptible d’offrir une nouvelle génération de thérapies efficaces et durables, accessibles aux Canadiens, pour les maladies pédiatriques», ajoute le professeur Alexey V. Pshezhetsky.

Une recherche multidisciplinaire

«Notre équipe s'appuiera sur des technologies de pointe dans les domaines de la modification des gènes, de la transduction de cellules souches ou primaires, du génie cellulaire et des cellules souches pluripotentes induites (iPSC)», souligne le Dr Elie Haddad.

Ces infrastructures catalyseront le développement d'approches thérapeutiques nouvelles et innovantes pour les maladies monogéniques et du cancer de l’enfant. En s'appuyant sur des collaborations stratégiques avec des institutions partenaires clés comme le Centre d’excellence en thérapie cellulaire à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont (CIUSSS de l’Est-de-l’Île de Montréal), ce programme unique fournira également un environnement attrayant et une opportunité de formation exceptionnelle pour un personnel hautement qualifié.

Bien que le programme se concentre sur les maladies génétiques et les cancers pédiatriques, les technologies développées seront également transposables en médecine régénérative et en immunothérapie du cancer chez l'adulte, élargissant ainsi de façon majeure la portée et l'impact de l’investissement.

CHU Sainte-Justine, chef de file

Au Québec, le CHU Sainte-Justine est responsable du diagnostic et du traitement de près de 70 % des cas de maladies rares ou des cancers de l’enfant et est le seul centre détenteur d’un agrément pour la greffe de moelle osseuse.

Il se place comme chef de file mondial pour la contribution à l’avancement des connaissances et le développement de nouvelles approches thérapeutiques pour la prévention, le diagnostic et le traitement en pédiatrie, particulièrement pour les maladies rares.

«La réalisation de nos objectifs de recherche renforcera la position de notre institution en tant que leader de la thérapie génique, cellulaire et tissulaire dans ces domaines», conclut le Dr Haddad.

À propos de l’équipe

Le programme est basé sur une recherche de pointe et les avancées technologiques des membres de l’équipe :

Haddad, Elie : Département de pédiatrie (Université de Montréal (UdeM)), chef de l’Axe maladies immunitaires et cancers/clinicien-chercheur en immunologie clinique (CHU Sainte-Justine (CHUSJ))

Pshezhetsky, Alexey V. : Département de pédiatrie (UdeM), directeur du Laboratoire Elisa Linton pour la recherche sur la maladie de Sanfilippo/responsable scientifique du Laboratoire de génétique biochimique/chercheur (CHUSJ)

Andelfinger, Gregor U. : Département de pédiatrie (UdeM), chef de l’Axe pathologies fœtomaternelles et néonatales/clinicien-chercheur en cardiologie pédiatrique (CHUSJ)

Beauséjour, Christian : Département de pharmacologie et physiologie (UdeM), chercheur (CHUSJ)

Cellot, Sonia : Département de pédiatrie (UdeM), chef adjointe de l'Axe maladies immunitaires et cancers/clinicienne-chercheuse en hématologie pédiatrique (CHUSJ)

Decaluwe, Hélène : Département de pédiatrie (UdeM), chef adjointe de l’Axe maladies immunitaires et cancers/clinicienne-chercheuse en immunologie (CHUSJ)

Doyon, Yannick : Département de médecine moléculaire (Université Laval), chercheur (Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval)

Dumont, Nicolas : Département de réadaptation (UdeM), chercheur (CHUSJ)

Paganelli, Massimiliano : Département de pédiatrie (UdeM), chef adjoint de l'Axe santé métabolique et cardiovasculaire/clinicien-chercheur en gastroentérologie pédiatrique (CHUSJ)

Touzot, Fabien : Département de pédiatrie (UdeM), clinicien-chercheur en immunologie (CHUSJ)

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