Le volet Édition de gène de la Plateforme Reprogrammation du Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine met à la disposition de la communauté scientifique une expertise de pointe en édition génétique. Spécialisée dans la manipulation des lignées cellulaires somatiques et des cellules souches pluripotentes induites (iPSC), la plateforme propose une gamme complète d’approches fondées sur les technologies CRISPR-Cas9, CRISPR-Cas13, Prime Editing, Base Editing, CRISPR activation (CRISPRa) et CRISPR interference (CRISPRi).
Ces outils permettent la réalisation de modifications ciblées et précises du génome : introduction de mutations ponctuelles, correction de variants pathogènes, régulation fine de l’expression génique ou modulation de voies de signalisation. La plateforme accompagne les chercheuses et chercheurs dans toutes les étapes du processus, de la conception des ARN guides à la validation des clones édités.
Modes de livraison disponibles
Plusieurs modes de livraison sont disponibles, dépendamment des approches, afin de s’adapter à chaque type cellulaire et à chaque objectif expérimental :
- Complexes RNP (Cas + ARN guide) pour des modifications rapides et sans intégration d’ADN;
- Transfection d’ARNm, pour une expression transitoire et hautement contrôlée;
- Transduction lentivirale, adaptée aux cellules difficiles à transfecter ou aux besoins d’expression stable;
- Transfection plasmidique, idéale pour les tests exploratoires et les constructions complexes.
Recherche et développement : optimisation continue des systèmes d'édition
Dans une perspective de recherche et développement (R&D), la plateforme s’emploie à améliorer continuellement les performances des systèmes d’édition. Elle évalue de nouvelles variantes de nucléases, développe des protocoles optimisés pour différents types cellulaires, et conçoit des stratégies combinées intégrant édition de bases, modulation épigénétique et activation transcriptionnelle. Ces efforts visent à accroître la spécificité, la précision et la sécurité des modifications génétiques tout en facilitant leur transfert vers des applications biomédicales. Les bonnes idées pouvant venir de partout, la plateforme est ouverte à la collaboration pour des projets de R&D, qu’ils soient exploratoires, technologiques ou translationnels, en partenariat avec des équipes académiques ou industrielles.
En combinant innovation technologique, rigueur scientifique et accompagnement personnalisé, la plateforme soutient les projets en biologie cellulaire, médecine régénérative et thérapie génique, au cœur du Centre de recherche Azrieli du CHU Sainte-Justine.
Clientèle
- Milieu académique et privé
Grille tarifaire
Pour la grille tarifaire, voir la page d'accueil des Plateformes scientifiques.
Partenaires financiers
- Fondation Charles-Bruneau, ThéCell
Établissement partenaire
Équipe
Romain Gioia, PhD
Responsable
romain.gioia.hsj@ssss.gouv.qc.ca
Mathieu Blanchet, PhD
Spécialiste technique
mathieu.blanchet.hsj@ssss.gouv.qc.ca
Safa Ben Azoun
Technicienne spécialisée
safa.ben.azoun.hsj@ssss.gouv.qc.ca
Fabien Touzot, MD, PhD
Investigateur principal référent
fabien.touzot@umontreal.ca
Demande de services
Merci de vous adresser directement à Romain Gioia par courriel : romain.gioia.hsj@ssss.gouv.qc.ca.
Plateforme collaborative
Reprogrammation cellulaire