MONTRÉAL, le 18 avril 2023 - Une équipe du CHU Sainte-Justine a récemment créé des cellules pour guérir des leucémies rares et résistantes chez l’enfant. Appelées ThINKK, ces nouvelles cellules concrétisent l’espoir d’un traitement pour des dizaines d’enfants canadiens gravement malades, et pour lesquels les thérapies conventionnelles ne fonctionnent pas. Les démarches sont en cours pour offrir ce traitement en essai clinique dès 2024, et les résultats préliminaires actuels sont stupéfiants.

Les obstacles et défis de l’immunothérapie

Chez les enfants atteints d’une leucémie résistante aux traitements par chimiothérapie, on tente généralement de combiner cette dernière avec l’immunothérapie. Une chimiothérapie agressive est d’abord administrée pour diminuer le nombre de cellules cancéreuses. Puis, une greffe de moelle osseuse permet d’utiliser le système immunitaire du donneur afin d’activer les cellules « tueuses » (Natural Killers – NK) et donner l’assaut final au cancer.

Pour fonctionner le mieux possible, les NK doivent être activées par des cellules immunitaires de type sentinelles. Or, ces dernières sont absentes après la greffe. Par ailleurs, si la présence de cellules sentinelles améliore la fonction des cellules NK, elle fait néanmoins courir un autre risque : celui d’activer aussi d’autres cellules immunitaires qui, elles, s’attaqueront à l’organisme du petit patient, avec un risque de complications graves.

Cellules ThINKK : une innovation aux résultats prometteurs

Face à ce défi, le Dr Michel Duval, chef du service d’hématologie-oncologie au CHU Sainte-Justine, a eu l’idée de cultiver de nouvelles cellules à partir de sang de cordon, collecté suite à des accouchements au sein de la banque dédiée à Héma-Québec. Ces cellules ainsi créées sont similaires aux sentinelles, mais n’activent que les NK, ces tueuses de cancer. Et les résultats sont stupéfiants : « Il n'y a pas de façon plus efficace d'activer les cellules NK contre la leucémie que la nôtre », affirme avec fierté le Dr Duval.

Les essais pré-cliniques effectués sur des cellules montrent que ce traitement est efficace pour plusieurs types de leucémie, notamment la leucémie lymphoblastique, la leucémie myéloïde et le neuroblastome. Dans le modèle pré-clinique de la leucémie myéloïde par exemple, la guérison a été obtenue dans 80% des cas lors de l’administration des cellules ThINKK. Cette thérapie semble fonctionner même pour des cas particulièrement graves : « Nous avons réussi à détruire des cellules leucémiques d’un patient qui avait une des leucémies myéloïdes les plus agressives que j’aie vue dans ma carrière », déclare le Dr Duval. Des tests pré-cliniques sont également réalisés pour valider le potentiel dans le cas de l’ostéosarcome.

Une administration aux patients dès 2024

Les démarches sont actuellement en cours pour une approbation par Santé Canada et par la FDA aux États-Unis, afin de lancer un essai clinique de phase 1 dès 2024. Déjà, grâce au soutien de précieux collaborateurs, un transfert de technologie est amorcé et une usine spécialisée d’Edmonton assure la production de ces cellules inédites. « Je tiens à remercier tous les collaborateurs du projet, en particulier la Fondation Charles-Bruneau et le Centre de recherche du CHU Sainte-Justine, qui ont cru à ce projet même dans les moments les plus difficiles. C’est grâce à leur soutien et à leur confiance que se concrétise enfin l’espoir d’un traitement pour la centaine d’enfants canadiens atteints de ces types de cancer », souligne Dr Duval.

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